Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами опубликовала историческую новость, которая относится к первой в мире генной терапии, открыв новый подход к лечению рака и других серьезных и опасных для жизни заболеваний.
FDA одобрил Kymriah (tisagenlecleucel, генную терапию) для некоторых детей и молодых взрослых пациентов с формой острого лимфобластного лейкоза (ALL).
«Мы входим в новую границу в медицинских инновациях с возможностью перепрограммировать собственные клетки пациента, чтобы атаковать смертельный рак», - сказал комиссар FDA Скотт Готлиб, доктор медицины. Новые технологии, такие как генная и клеточная терапия, обладают потенциалом для перевоплощения медицины и создать переломную точку в наших возможностях лечить и даже вылечить многие трудноразрешимые болезни. В FDA мы стремимся помочь ускорить разработку и обзор новаторских методов лечения, которые могут быть жизненно важными ».
Kymriah, основанная на клетках генная терапия, одобрена в Соединенных Штатах для лечения пациентов в возрасте до 25 лет с В-клеточным предшественником ALL, которая применима для FLL рефрактерных к стандартной терапии или при поздних рецидивах.
Kymriah- это генетически модифицированная аутологичная Т-клеточной иммунотерапия. Каждая доза Kymriah представляет собой индивидуальное лечение, созданное с использованием собственных Т-клеток отдельного пациента, типа лейкоцитов, известных как лимфоцит. Т-клетки пациента собираются и отправляются в производственный центр, где они генетически модифицируются, чтобы включить новый ген, который содержит специфический белок (рецептор химерного антигена или CAR), который направляет Т-клетки для нацеливания и уничтожения лейкемических клеток, имеющих специфический антиген (CD19) на поверхности. Как только клетки изменяются, их вводят обратно пациенту, чтобы убить раковые клетки.
ALL - это рак костного мозга и крови, при котором организм вырабатывает аномальные лимфоциты. Болезнь прогрессирует быстро и является наиболее распространенным раком детства в США. Национальный институт рака оценивает, что примерно у 3100 пациентов в возрасте 20 лет и младше диагностируют ALL ежегодно. ALL может быть либо T-, либо B-клеточным, причем B-клеточный является наиболее распространенным. Kymriah одобрен для использования в педиатрических и молодых взрослых пациентах с B-клеточным ALL и предназначен для пациентов, чей рак не ответил или вернулся после первоначального лечения, что происходит у приблизительно 15-20% пациентов.
«Kimriah - это первый в своем роде подход к лечению, который дает надежду детям и молодым людям с этой серьезной болезнью», - сказал Питер Маркс, доктор медицины, доктор философии, директор Центра оценки биологии FDA и Исследования (CBER). «Kimriah не только предоставляет этим пациентам новый вариант лечения, где существуют очень ограниченные варианты, а вариант лечения, который показал многообещающие показатели ремиссии и выживаемости в клинических испытаниях».
Безопасность и эффективность Kymriah были продемонстрированы в одном многоцентровом клиническом исследовании 63 детей и молодых взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным В-клеточным предшественником ALL. Общий показатель ремиссии в течение трех месяцев лечения составил 83%.
Лечение с Kymriah может вызвать серьезные побочные эффекты. Он может вызвать синдром освобождения цитокинов (CRS), который является системным ответом на активацию и пролиферацию Т-клеток рака, вызывающих симптомы высокой температуры и гриппа, а также неврологическиеосложнения. И CRS, и неврологические осложнения могут быть опасными для жизни. Другие серьезные побочные эффекты Kymriah включают тяжелые инфекции, низкое кровяное давление (гипотония), острую почечную недостаточность, лихорадку и гипоксию. Большинство симптомов появляются в течение 1-22 дней после введения Kymriah. Поскольку антиген CD19 также присутствует на нормальных B-клетках, Kymriah также разрушает и нормальные B-клетки, которые продуцируют антитела, в связи с чем может быть повышен риск инфицирования в течение длительного периода времени.
FDA сегодня также расширило одобрение Actemra (тоцилизумаб) для лечения осложнений, индуцированных Т-клетками, тяжелой или угрожающей жизни CRS у пациентов в возрасте 2 лет и старше. В клинических испытаниях у пациентов, получавших терапию у 69 процентов пациентов было полное разрешение CRS в течение двух недель после одной или двух доз Actemra.
Из-за риска CRS и неврологических осложнений, Kymriah одобряется с оценкой риска и стратегией смягчения (REMS), которая включает элементы для обеспечения безопасного использования (ETASU). FDA требует, чтобы больницы и связанные с ними клиники, которые выдавали Kymriah, были специально сертифицированы. В рамках этой сертификации персонал, участвующий в назначении, введении или администрировании Kimriah, должен быть обучен распознавать и управлять CRS и неврологическими осложнениями. Кроме того, для сертифицированных медицинских учреждений требуются протоколы, чтобы гарантировать, что Kymriah предоставляется пациентам только после проверки того, что тоцилизумаб доступен для немедленного применения.
Для дальнейшей оценки долгосрочной безопасности Novartis также необходимо провести постмаркетинговое обсервационное исследование с участием пациентов, получавших лечение от Kymriah.
Приложение Kimriah было рассмотрено с использованием скоординированного межсекторального подхода. Клинический обзор координировался Центром передового опыта онкологии FDA, в то время как CBER проводил все другие аспекты обзора и принимал окончательное определение утверждения продукта.
FDA предоставило одобрение Kymriah корпорации Novartis Pharmaceuticals Corp. FDA предоставило расширенное одобрение Actemra Genentech Inc.
FDA, агентство в Министерстве здравоохранения и социальных служб США, защищает общественное здравоохранение, обеспечивая безопасность, эффективность и безопасность человеческих и ветеринарных препаратов, вакцин и других биологических продуктов для использования человеком и медицинских устройств. Агентство также отвечает за безопасность и безопасность продуктов питания нашей страны, косметики, пищевых добавок, продуктов, которые выделяют электронное излучение, и для регулирования табачных изделий.
Источник: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm?source=govdelivery&utm_medium=email&utm_source=govdelivery
